Cercare tra i farmaci esistenti quelli per sconfiggere il Neuroblastoma

Dopo tre anni di studi, esperimenti di laboratorio e analisi dei risultati per valutare il possibile riposizionamento farmacologico di farmaci già disponibili per la cura di altre malattie, stanno per essere pubblicati gli esiti dello studio  “DRUG REPURPOSING” sostenuto dalla Fondazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma ONLUS. Nello studio, condotto dietro consiglio dei migliori esperti italiani sul Neuroblastoma, sono stati coinvolti il Laboratorio stesso della Fondazione presso la Torre della Ricerca della Città della Speranza a Padova, il CIBIO (Centro di Biologia Integrata) dell’Università di Trento, l’Ospedale San Martino-IST di Genova e il CEINGE, Centro di Biotecnologie Avanzate di Napoli. IMG_1465_Longo

«Il risultato principale ottenuto dai nostri ricercatori, riguarda un farmaco da poco introdotto per la cura delle leucemie dell’adulto, che dimostra una spiccata attività anche in cellule di Neuroblastoma, il Ponatinib. - come spiega il dottor Luca Longo, responsabile scientifico del progetto che si sta occupando della pubblicazione che uscirà a breve – Il vantaggio di questo approccio è che di questo farmaco sono già noti: il profilo di tossicità e gli effetti indesiderati, la farmacocinetica, la posologia e i dosaggi che presentano un’efficacia terapeutica, tutte indicazioni che tipicamente si ottengono durante gli studi di trial clinico di fase I e II. Conseguentemente, questi studi di natura clinica, che possono durare qualche anno, non devono essere ripetuti per intero e l’eventuale utilizzo clinico per valutare l’efficacia del Ponatinib richiederebbe minor tempo e minor spesa a carico del servizio sanitario nazionale
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«I risultati dei nostri ricercatori - spiega il professor Alessandro Quattrone, direttore del CIBIO di Trento – puntano il dito verso un possibile riutilizzo del Ponatinib per contrastare il Neuroblastoma». I ricercatori danno quindi ai medici, un’indicazione basata su promettenti risultati preclinici ottenuti in laboratorio. «Bisogna tenere conto – prosegue il professor Quattrone – che difficilmente si troverà un farmaco che possa funzionare su tutti i pazienti, per cui, anche in questo caso sarà necessario appurare quali e quanti tra neonati, bambini e adolescenti affetti da Neuroblastoma potranno riscontrare un reale e duraturo beneficio terapeutico».

 

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Nelle foto: dall’alto il dottor Luca Longo, dell’Ospedale San Martino-IST di Genova e il professor Alessandro Quattrone, direttore del CIBIO di Trento, tra i ricercatori coinvolti nel progetto