I nuovi farmaci

La caratterizzazione molecolare del Neuroblastoma per mezzo di tecniche innovative ha permesso di identificare nei tumori ad alto rischio le forme più aggressive associate all’espressione di proteine che sono ora utilizzate come bersagli terapeutici. Così si stanno studiando e utilizzando in fase preclinica gli inibitori di MYCN e di aurora chinasi.

Un importante e fondamentale contributo è stato dato dalla Fondazione alla scoperta delle mutazioni del gene ALK  (vedi Nature 2008;16;455(7215):930-5 e riassunto nel periodico di Informazione della Associazione, anno XVI, numero n.2), la quale ha consentito un notevole passo avanti nella terapia del Neuroblastoma.

I ricercatori impegnati presso il Laboratorio della Fondazione stanno “saggiando” diversi inibitori di ALK, prevedendo di passare dalla fase preclinica alla terapia sul paziente in poco tempo.

Anche se molto resta da fare, tutti i clinici e ricercatori stanno lottando per migliorare la cura del Neuroblastoma.  Vi sono nuovi protocolli sperimentali in atto, grazie ai quali la sopravvivenza dei bambini malati è passata dal 30% dei primi anni ’80 all’attuale 70% per tutti gli stadi tranne il quarto, il più aggressivo e per il quale la percentuale di sopravvivenza è ferma al 20%.

Proprio per questo l’impegno scientifico sulla forma più aggressiva è totale da parte di tutti i gruppi di ricercatori impegnati nella Lotta al Neuroblastoma.